新锐基因编辑一次性永久降低冠心病风险,获

年6月11日，马萨诸塞州剑桥市下一代心血管公司VerveTherapeutics正在开发可安全编辑成年人基因组以永久降低人患冠心病风险的疗法，宣布已从现有和新投资者手中筹集了万美元的A2轮融资。A2轮融资由现有投资者GV（前身为GoogleVentures）牵头，现有投资者ARCHVenturePartners，F-PrimeCapital和BiomaticsCapital参与。新投资者WellingtonManagement和CasdinCapital也加入了这一轮。这笔额外的资金反映了该公司迄今为止在临床前的强劲进展以及一支世界一流的科研团队的建立。所得款项将用于将牵头项目推进到1期临床试验并扩大管线计划。

年5月7日，VerveTherapeutics宣布启动发现和开发可安全编辑成年人基因组的疗法的方法，从而永久性降低人患冠心病，心脏病和心脏病的最常见形式的风险。Verve汇集了21世纪生物医学领域的两个最大突破-人类基因分析和基因编辑-从而为有冠心病风险的成年人创造了一种有希望的新治疗方法。该公司由心血管遗传学领域的世界知名研究人员和基因编辑的先驱团队创立，其中包括医学博士SekarKathiresan，医学博士KiranMusunuru，医学博士和医学博士J.KeithJoung。

A轮万美元的融资由GV（前GoogleVentures）牵头，ARCHVenturePartners，F-PrimeCapital和BiomaticsCapital参与其中。该公司已经整合了一系列关键基因编辑技术，其中包括与BeamTherapeutics的合作以及与哈佛大学，麻省理工学院和哈佛大学的许可协议。Verve还与Verily建立了合作关系，以开发和优化用于治疗的纳米颗粒制剂。Verve推出了已签署的关键知识产权协议。该公司已获得Broad研究所和哈佛大学的CRISPR基本专利授权，包括Cas9和Cas12a（Cpf1），用于针对某些心血管靶标的人类治疗应用。

即使仔细管理饮食，运动和吸烟等其他已知的危险因素，也有很大一部分人口处于冠心病的高遗传风险中。相反，研究发现某些基因变体可以预防冠状动脉疾病。例如，该种群的一部分携带着称为PCSK9的基因的天然保护变体。与其他人群相比，患有这种变异的人终身罹患心脏病和心脏病的风险大大降低。

近年来，基因编辑已显示出令人难以置信的潜力，可以推动治疗疾病的新疗法取得突破。Verve使用基因编辑技术，旨在开发以单剂形式给药的疗法，该疗法可模仿天然保护变体，从而为成年人提供终身保护，以预防冠状动脉疾病。

Verve于年5月推出，已筹集了总计1.23亿美元的资金。该公司将利用这笔资金通过IND支持研究和加油后续管线来推进其领先项目。Verve正在开发一种一次性的基因编辑疗法，以安全地编辑肝脏中的靶向基因，从而永久性降低LDL胆固醇和甘油三酸酯，这是导致冠心病的关键风险因素。冠心病是美国和世界范围内主要的死亡原因，当心脏动脉中积满胆固醇的斑块形成时，就会发展成冠心病。

基因靶标

已经发现许多基因的变异与降低心脏病风险有关。例如，具有破坏PCSK9基因的变体的人（其作用是抑制胆固醇从血液中的去除）具有较低的胆固醇水平，对心脏病的抵抗力以及其他方面的健康状况。

PCSK9基因中的杂合无效突变发生在大约40个非洲血统的个体中，导致终生降低LDL（低密度脂蛋白）胆固醇和降低80％的心脏病发作风险。

SekarKathiresan

“我们非常感谢现有投资者对我们消除冠心病的大胆愿景的一贯支持和承诺，并非常高兴欢迎WellingtonManagement和CasdinCapital成为我们的投资者集团，”Verve的创始人兼首席执行官医学博士SekarKathiresan表示。“这项融资证明了Verve团队所做的巨大工作，将使我们能够通过IND支持研究快速提升我们的主要治疗候选药物，并扩大我们的开发计划。心脏病患者迫切需要新的治疗选择，到目前为止，Verve的研究进一步强调了基因编辑作为这些患者的治疗方法所具有的变革潜力。”

KrishnaYeshwant

GV的管理合伙人医学博士KrishnaYeshwant说：“Verve的一次性治疗冠心病的方法有可能消除世界上主要的死亡原因，这与脊髓灰质炎疫苗改变了上个世纪的历史类似。”“在过去的一年中，Verve在临床前项目方面取得了显着进步。该公司拥有世界一流的创始团队，汇集了执行此任务所需的所有技能，从人类遗传学到基因组编辑技术再到药物开发和交货。”

WellingtonManagement高级董事总经理兼合伙人医学博士BobDeresiewicz说：“Verve令人信服的远见和快速的进步令人兴奋。“我们相信用于冠心病治疗的基因编辑技术具有广阔的前景。我们期待与Verve团队合作，共同开发突破性的药物。”

关于VerveTherapeutics

VerveTherapeutics是一家生物技术公司，其主要业务是：保护世界免受心脏病困扰。该公司汇集了人类遗传学分析和基因编辑（21世纪生物医学的两个重大突破），以开发用于冠心病的转化疗法。Verve正在开发一种基因编辑疗法，该疗法一生使用一次，可以安全地编辑成年人的基因组，以终身降低LDL胆固醇和甘油三酸酯的水平，从而降低患冠心病和心脏病的风险。由全球领先的心血管医学，人类遗传学和基因编辑专家创立，Verve得到了顶级投资者集团的支持，包括GV（以前的GoogleVentures），ARCHVenturePartners，F-PrimeCapital，BiomaticsCapital和WellingtonManagement，CasdinCapital和PartnersInnovationFund。Verve的总部位于马萨诸塞州的剑桥。

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